2018年下半年将正式向患者供应抗艾滋病新药

    “艾可宁目前已经开始生产，预计下半年将正式向患者供应。”前沿生物药业（南京）股份有限公司董事长谢东日前告诉记者。历时16年艰辛，抗艾滋病新药终于与患者见面，谢东的自豪溢于言表。

 

    艾可宁是国家“千人计划”专家谢东领衔研发的拥有自主知识产权的一类创新药。2018年5月23日，艾可宁正式获得上市批文，这是中国原创的一类长效抗艾新药，这也是目前国际上活性最强的广谱抗艾滋病新药之一。

 

    谢东介绍称：“艾滋病需要终身服药，普通口服药需要每天服用，艾可宁一周打一针，药效、安全性好，尤其在患者出现并发症期间，艾可宁有很好的药效而且不与其他治疗药物产生相互作用，这款新药我们拥有全球专利。”

 

    艾滋病一直是国际上重大公共卫生领域的难题，国际社会付出了巨大的努力，可是至今仍然无法研究出预防和根治艾滋病的有效药物。

 

    谢东说，艾滋病属于高度容易产生基因变异的逆转录病毒，长时间的药物治疗会使部分患者产生耐药。全球有2000万感染者接受药物治疗，有耐药基因突变的大约有300万人，这是全球防治艾滋病的重大隐患。

 

    谢东北京大学本科毕业，获美国约翰霍普金斯大学博士学位，曾先后担任约翰霍普金斯大学热力学实验室执行主任、美国国家肿瘤研究所生物物理实验室主任，领导和参与了3个艾滋病新药全球开发与上市工作。

 

    每年有100多万人因艾滋病死亡。谢东决定研发出一种安全性高、广谱有效、长效的抗艾滋病新药，为艾滋病人缓解病痛。

 

    2000年，谢东参加了在澳大利亚墨尔本举办的一个亚太艾滋病大会。会上，他得知当时中国艾滋病防治面临感染人数增加、高质量防艾药品缺乏的严峻形势。谢东坦言，正是那次参会经历让他萌生了回国研发防艾创新药的想法。

 

    2001年，谢东确定了新药研发方向。谢东说，他看好国内的发展机遇。次年，他在重庆成立了前沿生物技术有限公司，正式开始了研发工作。

 

    谢东发现，艾滋病病毒表面有两种蛋白质，这是病毒入侵人体细胞的帮凶。只要控制住这两种蛋白，将其与人体细胞隔离，就可以抑制艾滋病毒在人体内的复制和传播。他们把这种新型抗艾药物称为艾滋病病毒进入抑制剂。

 

    谢东介绍说，从药物靶点上看，艾可宁针对的是艾滋病病毒某蛋白的一个全新区域，机理上可有效抑制绝大多数艾滋病病毒，包括耐药病毒。

 

    新药在化学结构上也与其他药品不同，是新型多肽药物，分子量4666，是其它口服药的10倍。多肽在人体内将会代谢为氨基酸，不会攻击人体细胞，安全性高。

 

    如何实现长效呢？谢东介绍说，血液白蛋白的半衰期是2-3周，新药与白蛋白结合，可以把药物半衰期从两小时延长到12天。

 

    为了测试对HIV各种流行性病毒的抑制性，早期的研发工作是在美国开展的。当时美国研究机构收集了全球所有HIV病毒毒株，新药对8种在亚非欧美流行的不同HIV亚型病毒均有很强的抑制性。

 

    2009年，新药已见雏形，但新药最初合成提取只有几毫克，成本非常高，研发一度陷入瓶颈。陆荣健博士的加入给他们带来了曙光，陆博士很快攻克了这一难题，新药合成技术得到很大提升，攻克了从实验室到工业化生产的工艺流程。

 

    “研发一个新药很复杂，不亚于发射一颗卫星。”谢东感慨地说，从分子合成到药效测试、动物试验、毒理试验、药理试验、临床试验，建立各种检测方法，再从实验室到中试到工业化生产等流程，有上千人直接参与了这款新药的研制。

 

    研发一种新药的成功率平均不到千分之一。谢东认为，研发出新药，需要政策、团队、资金和一些运气，缺一不可。

 

    在漫长的研发过程中，研发团队一直面临着缺钱的困境。特别是2008年后，由谢东、姜和、王昌进、陆荣健组成的创始团队不拿工资，倒贴钱给团队发工资。

 

    2009年，艾可宁临床一期试验有了结果，但没有风投机构愿意投入，因为后期临床还需要八九年时间，好多新药都是在这个期间失败的。投资风险大、时间长、风投机构耗不起。

 

    “政府给了很大的支持。”谢东说，每到缺钱的时候，重庆市、南京市都会给予资金支持，有了政府背书，风投也会跟进。

 

    最困难时，南京市江宁区向他们伸出了橄榄枝，邀请企业入驻江宁高新园，解决了后续研发资金问题并修建了药物生产设施。

 

    在二三期临床试验取得成功后，艾可宁正式获批国家一类创新药。

 

    新药终于获准上市了，谢东却又多了一层忧虑，艾可宁专利保护期是20年，2023年专利保护到期，目前还剩五年时间，新药推广还有个过程，这么短时间内，企业及投资人的投入难以收回。同样在美国申请的专利，专利保护期到2033年结束。目前，谢东已经开始向国内申请延长5年专利保护期。

 

    谢东认为，多层次支付体系和资本市场是新药研发的源泉。支付体系是对新药价值的认可，药品并不是越便宜越好，新药的价值在于能够解决仿制药无法解决的临床问题。一定要在有限医疗资源和鼓励创新之间找到一个平衡点，既能让药企有创新动力又能让患者用得起好药。应该建立自费及医保分比例支付等多层支付体系，国家、企业、个人一起解决重大公共卫生难题。

 

    “目前中国资本市场对新药研发的支持力度不够。”谢东说，新药研发投入大、周期长，药企在新药上市后还需要好几年才能盈利，销售盈利达不到一定水平不准上市，这就导致资本在上市之前无法变现退出，长达十多年的时间成本影响了资本支持新药研发的积极性。

 

    尽管新药的价格还没有最后决定，但谢东坦言，虽然企业计划在全球包括新兴国家推广艾可宁，但艾可宁在国内的售价肯定是最低的。“我们的目的就是让中国人率先用上价格优惠的新药、好药”。